Передовая технология редактирования генома

Передовая технология редактирования генома

Сотрудники Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого, ПСПбГМУ им. Павлова, Университета ИТМО и Гамбургского университета усовершенствовали технологию редактирования генома

Сотрудники Санкт-Петербургского политехнического университета
Петра Великого, ПСПбГМУ им. Павлова, Университета ИТМО и
Гамбургского университета усовершенствовали технологию
редактирования генома. Целью работы ученых стало рассмотрение
доставки к органам и тканям инструментов редактирования генома и
сравнение своей разработки с имеющимися аналогами. Исследование
описано в
журнале Biomaterials.

Технология CRISPR/Cas9 работает по принципу «молекулярных
ножниц», которые важно правильно доставить клеткам,
способствующих развитию болезни. Комплекс связывается с нужным
участком генома, в котором белок Cas9 разрезает ДНК. Клетка
пытается устранить разрыв. Если в этот момент «представить» ей
нужный генетического материал, клетка самостоятельно включит его
в свою ДНК. Группа ученых разработала полимерный носитель, в
который можно загружать несколько типов генетического материала,
что важно для процесса редактирования генома.
«Носитель доставляет генетический материал в органы,
где есть необходимость модификации клеток для лечения
заболевания. Происходит высвобождение генетического материала в
эти клетки»
, – отмечает Александр Тимин, заведующий
лабораторией микрокапсулирования и управляемой доставки
биологически активных соединений СПбПУ. По его словам, из-за
стремительного развития генной терапии возникает
необходимость доставлять две молекулы РНК и ДНК в одном
носителе.

Исследователи сравнили различные методы доставки материала. Они
сделали анализ по показателям эффективности редактирования,
доставки и токсичности носителя. Проведенные эксперименты
показали, что собственная разработка имеет ряд преимуществ перед
достижениями зарубежных коллег. «Разработанный носитель
является высокоэффективным, низкотоксичным и обладает
возможностью модификации поверхности различными направляющими
лигандами. Кроме того, данная технология способна защищать
генетический материал при попадании в организм от преждевременной
деградации под воздействие различных биологических факторов так,
чтобы сохранить все свойства и структуру генетического материала.
Сейчас разработка находится на стадии доклинических испытаний и
исследуется на лабораторных животных»
, – объяснил
директор центра «RASA-Политех» Игорь Радченко.

В будущем ученые планируют протестировать разработанную
технологию при заболевании ВИЧ.

Источник: media.spbstu.ru

Источник: scientificrussia.ru